科学者たちは、HIV との闘いにおいて初期ではあるが重要な進展をもたらしました。
研究者チームは、強力な遺伝子編集ツールを使用して、感染したマウス細胞から HIV 1 型 (HIV-1) を除去できることを初めて示しました。げっ歯類の致死性ウイルスのDNAを除去することで、ウイルスの複製も阻止した。
人間の HIV の永久的な治療法はまだ遠いですが、新しい研究ピッツバーグ大学とテンプル大学ルイス・カッツ医学部の科学者らによると、これはその目標達成に向けた大きな一歩となるという。
関連項目:
日記分子療法出版された水曜日のチームの調査結果。
「次の段階は、この研究を霊長類で繰り返すことだろう」と、研究の共著者でテンプル大学神経科学部門の部長を務めるカミル・カリリ氏は論文で述べた。プレスリリース。 「私たちの最終的な目標は、人間の患者を対象とした臨床試験です。」
クレジット: 分子療法
研究者らは研究にCRISPR/Cas9を使用した。このツールを使用すると、科学者はDNA配列の一部を削除、追加、変更することで、ゲノムの一部（私たちの完全な遺伝物質）を編集できるようになる。
彼らは、組織内で遺伝子編集を実行するウイルスと細菌の組み合わせを生きたマウスに注射することでこれを行いました。
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この新しい研究は、遺伝子組み換え、つまり「トランスジェニック」マウスとラットを使った以前の概念実証研究に基づいている。 HIV-1のDNAを動物の体のあらゆる組織のゲノムに組み込んだ後、研究チームは、ほとんどの組織のゲノムからHIV-1の標的断片を削除できることを発見した。
「私たちの新しい研究はより包括的です」とテンプル大学の共著者で病理学准教授のウェンフイ・フー氏はニュースリリースで述べた。同氏は、今回チームが2つのマウスモデルを追加することでアプローチの「効率を改善」したと指摘した。
最初のモデルでは、研究者らは以前の発見を確認するために再びトランスジェニックマウスを使用しました。研究チームはマウスのHIV-1を遺伝的に不活化し、ウイルス遺伝子のRNA発現を60～95パーセント減少させた。これは、遺伝子メッセンジャーとして機能するRNAが有害な情報を伝達するのを阻止したことを意味する。
中国の科学者労働者が上海の研究所でHIV検査を行っている。 クレジット: china photos/Getty Images
他の 2 つのモデルについて、科学者は、HIV 感染が活発に複製されているマウスと、細胞内に潜伏感染しているマウスを研究しました。
活動性感染症を患っているマウスは、マウスでヒト HIV-1 に相当する EcoHIV を持っていました。研究者らは、CRISPR/Cas9 を使用してウイルスの複製を阻止し、全身感染を予防できる可能性を示すことができ、この方法がウイルスを根絶できることを示す最初の証拠となった。
潜伏感染について、研究チームはT細胞などのヒト免疫細胞を移植した「ヒト化」マウスを研究した。 (HIV/AIDS 患者は、特定の種類の T 細胞の数が壊滅的に少ない。)マウスは潜在性 HIV-1 にも感染していた。
わずか 1 回の CRISPR/Cas9 治療後、研究者らはマウスの組織や臓器に埋め込まれた感染したヒト細胞のウイルス断片を除去することに成功しました。
人体での治験の実施には何年もかかるかもしれないが、ハリリ氏は霊長類がげっ歯類の次の理想的なステップであると述べた。霊長類は「潜在的に感染したT細胞や脳細胞を含む他のHIV-1の聖域におけるHIV-1 DNAの除去をさらに実証するために、HIV感染が疾患を誘発するより適切なモデルである」と同氏は述べた。
彼らは 3 つの異なる動物モデルでこのツールを使用しました。まず、遺伝子組み換え「トランスジェニック」マウスにおいて、ウイルス遺伝子のRNA発現を低下させることによってHIV-1ウイルスを不活化した。これは、メッセンジャーとして機能するRNAがウイルス情報を中継するのを阻止したことを意味する。
潜伏感染したT細胞や脳細胞を含む他のHIV-1の聖域におけるHIV-1 DNAの除去をさらに実証するには、HIV感染が疾患を誘発するより適切な動物モデルが必要である」とカリリ博士は述べた。 「私たちの最終的な目標は、人間の患者を対象とした臨床試験です。」