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会社幹細胞同社は、胎児の脳組織から独自に調製した幹細胞が中枢神経系においてさまざまな役割を果たすことに賭けている。同社とその協力者は、同社の幹細胞製品が病気の目の視力を保護し、脳の支持細胞として機能し、脊髄損傷を負ったげっ歯類の歩行能力を改善する可能性があることをすでに示している。
この変態能力はそれほど驚くべきことではありません。結局のところ、それらは幹細胞なのです。しかし専門家らは、StemCellsに携わる科学者の質とその細胞の興味深い特性が同社を際立たせていると述べている。 「彼らは、これらの細胞を臨床試験に移すために、本当に献身的に取り組んできました。それは困難な道でしたが、彼らはそれをやり遂げました」と氏は言う。ラリー・ゴールドスタイン、神経幹細胞の研究者であり、カリフォルニア大学サンディエゴ校の幹細胞プログラムのディレクターです。
同社は1999年に脳組織からこれらの細胞を分離する技術を発見し、それ以来技術の改良に約2億ドルを費やした。 StemCells CEO の Martin McGlynn 氏は、「現在、私たちは本当に刺激的な段階にいます。なぜなら、私たちは単なる小動物ではなく、人間の臨床データを調べているからです。」と述べています。
幹細胞を臨床に導入しているグループは彼の会社だけではない。ジェロン氏が世界初の胚性幹細胞臨床試験から撤退したことに多くの注目が集まったが（参照：Geron、先駆的な幹細胞プログラムを終了）、他の多くのグループは、非胚性幹細胞療法を推進し続けています。白血病、大腸炎、脳卒中などなど。
その間、高度な細胞技術英国に拠点を置き続けるES細胞療法の治験失明のために。非胚性幹細胞は、幹細胞やステムセルの場合のように、骨髄、血液、さらには提供された中絶された胎児の組織など、さまざまなソースから得られます。神経幹、神経幹細胞に焦点を当てた別の企業。近年、科学者たちは正常な成人細胞を幹細胞（いわゆる幹細胞）に変える方法も開発しました。人工多能性幹細胞）、しかしその安全性は人体ではまだテストされていません。
したがって、StemCells は一匹狼ではありませんが、群れのリーダーである可能性があります。 StemCells の最初の人体研究の 1 つは、バッテン病と呼ばれる稀で致命的な神経変性疾患を患う幼い子供たちを対象とした小規模な試験に関係していました。 2006 年、同社は米国食品医薬品局に認可されたヒト神経幹細胞の初の臨床試験を開始しました。オレゴン健康科学大学。脳神経外科医は、頭蓋骨の小さな穴を通して、6人のバッテン患者の脳のさまざまな場所に10億個もの神経幹細胞を移植した。
その後、この試験では、この細胞は安全であり、脳に組み込まれることが示唆されている。最初に、子供たちは体が細胞を拒絶するのを防ぐために免疫系を抑制する薬を受けました。しかし、1年後、その治療は中止されました。 「私たち、科学、FDAが抱いていた大きな疑問は、免疫抑制をやめるとこれらの細胞はどうなるのかということでした。」とマクグリンは言います。
しかし、この治療では子供たちが病気の影響から救われることはなく、その後この病気で亡くなった子供もいる。亡くなった子供たちの親の何人かが解剖を許可したため、科学者らは免疫抑制がなかった状態で1年半経過した後でも、移植された細胞が生き残っていることを確認することができた。同社は、病気の初期段階で小児に対する細胞療法を試みたかったが、病気の経過のそのような時点で適格な患者を見つけることができず、治験を中止した。
別の小規模な試験では、細胞が人間の脳に機能的変化を起こす能力を示した。でカリフォルニア大学サンフランシスコ校脳でミエリン（適切な電気信号伝達に必要なニューロンの絶縁鞘）の生成が妨げられる遺伝性疾患を持つ4人の子供が細胞治療を受けた。 StemCells の研究では、治療を受けた少年のうち 3 人は神経機能に小さいながらも測定可能な増加が見られ、4 人目は安定したままでした。 MRIスキャンは、少年のニューロンがより多くのミエリン鞘を獲得していることを示しており、免疫抑制が解除された後もミエリン鞘が残っています。
同社はまた、脊髄損傷や黄斑変性症（中心視覚が徐々に破壊される目の病気）の患者を対象とした治験も開始した。スイスを拠点とする脊髄損傷患者を対象とした治験は2011年にチューリッヒ大学で始まり、これまでに3人の患者が登録され、そのうち2人が接触に対する敏感さの変化を報告した。
これらの患者はそれぞれ、2,000万個の幹細胞を脊髄に直接移植されました。同社は先月、現在FDAから承認された治療法がない乾性加齢黄斑変性症に対する治験の開始も発表した。での裁判サウスウェスト網膜財団ダラスの研究所では、最大16人の患者の目の幹細胞を検査する予定だ。
しかし、長年にわたる実験動物の確かなデータと有望な最初のヒトでの開始があったとしても、成功が保証されるわけではありません。 「動物は部分集合しか教えてくれません」とゴールドスタイン氏は言う。 「どの病気に何が効くかは誰にも分かりません。人を対象とした臨床試験が行われるようになれば、すべての賭けは外れます。」